42 yaşındaki bir erkek hasta, bağışıklık sisteminden gizlenebilecek şekilde genetiği değiştirilmiş insülin üreten hücrelerin naklini alan ilk kişi oldu. Araştırmacılar yaklaşık 80 milyon hücreyi hastanın kol kasına enjekte etti. Nakilden 12 hafta sonra hücrelerin hâlâ canlı olduğu ve insülin üretmeye devam ettiği görüldü. Hasta tamamen insülinsiz yaşayamasa da (yani enjeksiyon yapmaya devam etse de) bu hücreler vücut tarafından reddedilmedi.
Bulgular New England Journal of Medicine dergisinde yayımlandı.
Uppsala Üniversitesi’nden hücre biyoloğu Per-Ola Carlsson, bu çalışmayı “kariyerinin en heyecan verici anı” olarak tanımlıyor. Ona göre yöntem, diyabet dışında diğer otoimmün hastalıklar için de umut olabilir.
CRISPR ile bağışıklıktan kaçış
Araştırmacılar, bağışçıdan alınan pankreas hücrelerini tek tek ayırdı. Sonra CRISPR tekniğini kullanarak, bağışıklık sisteminin bu hücreleri tanıyıp saldırmasına neden olan iki geni devre dışı bıraktı. Ayrıca bazı hücreler, bağışıklık hücrelerinin saldırmasını zorlaştıracak bir geni daha güçlü şekilde üretir hale getirildi.
- Bilgi notu: CRISPR, DNA üzerinde çok hassas değişiklikler yapmaya yarayan bir gen düzenleme tekniğidir. Bilim insanlarının “genetik makas” olarak tanımladığı bu yöntem, aslında bakterilerin virüslere karşı geliştirdiği doğal bir savunma mekanizmasından esinlenerek bulunmuştur. CRISPR sayesinde hücrelerdeki belirli genler kesilip devre dışı bırakılabilir, yeni genetik bilgiler eklenebilir ya da var olan genlerin işleyişi değiştirilebilir.
Sonuç olarak bağışıklık sistemi bazı hücrelere saldırsa da genetiği değiştirilmiş olanları görmezden geldi. Kan testlerinde herhangi bir bağışıklık tepkisi gözlenmedi. Nakilden sonra hastanın insülin seviyeleri düşük de olsa yemeklerden sonra yükselmeye başladı.
Umut verici ama yol uzun
Uzmanlar, bu gelişmenin çok önemli olduğunu ancak hâlâ çok erken aşamada olduğunu söylüyor. Weill Cornell Medicine’dan Laura Alonso, “Bu sadece bir hasta üzerinde denendi ve nakledilen hücreler günlük insülin ihtiyacının yalnızca %7’sini karşıladı” diyerek uyarıyor.
Yale Üniversitesi’nden Kevan Herold ise “Klinik anlamı henüz kanıtlanmış değil, ama bu seçenekler hastalığı şimdiye kadar mümkün olmayan şekillerde değiştirebilir” diyor.
Araştırma ekibi, hastayı en az bir yıl boyunca takip edecek ve herhangi bir sorun çıkmazsa daha fazla hücre nakletmeyi planlıyor. Ayrıca kök hücrelerden büyük miktarlarda insülin üreten hücreler geliştirmek için de çalışmalar sürüyor.
Carlsson’a göre bu iki ilerleme birleştiğinde tip 1 diyabet için gerçek bir tedavi mümkün olabilir.
Kaynak: Gazete Oksijen
