Kalp-damar hastalıklarıyla mücadelede yeni bir dönem başlayabilir. İsviçre merkezli Crispr Therapeutics şirketi, gen düzenleme teknolojisini kullanarak geliştirdiği tedaviyle kolesterolü yarı yarıya düşürmeyi başardı.
The Wired’ın aktardığına göre tedavi, karaciğerdeki ANGPTL3 adlı geni kalıcı olarak devre dışı bırakıyor. Normalde bu gen, kandaki yağ ve kolesterol seviyelerini düzenliyor. Ancak bazı insanlarda gen doğuştan etkisiz; bu da onların kalp hastalıklarına karşı doğal bir koruma sağlamasına neden oluyor.
Bu mekanizmadan yola çıkan araştırmacılar, Crispr adı verilen gen düzenleme yöntemiyle aynı etkiyi tedavi yoluyla oluşturdu. Crispr, bilim dünyasının son yıllardaki en büyük buluşlarından biri olarak kabul ediliyor ve DNA üzerinde istenen değişiklikleri nokta atışıyla yapabilen bir “gen makası” teknolojisi olarak tanımlanıyor.
Kolesterolde yüzde 50 düşüş
Klinik çalışmada 15 hastaya tek seferlik bir infüzyon uygulandı. En yüksek dozda tedavi alanlarda, iki hafta içinde hem “kötü kolesterol” olarak bilinen LDL (düşük yoğunluklu lipoprotein) hem de trigliserit (kandaki yağ) seviyeleri ortalama %50 oranında azaldı. Etkiler 60 gün boyunca devam etti.
Sonuçlar Amerikan Kalp Derneği’nin yıllık toplantısında paylaşıldı ve The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlandı. Crispr Therapeutics CEO’su Samarth Kulkarni, “Bu, Crispr’ın tıpta geldiği en önemli dönüm noktalarından biri” dedi.
Günlük ilaç yerine tek seferlik tedavi
Uzmanlara göre bu yöntem, ömür boyu ilaç kullanmak zorunda kalan kalp hastaları için devrim niteliğinde olabilir. Cleveland Clinic uzmanı Steven Nissen, “Bu hastalığın trajedisi, insanların genç yaşta kalp krizi geçirip bir daha işlerine dönememesi. Bu tedavi o kaderi değiştirebilir” diyor.
Katılımcıların çoğu tedaviyi hafif yan etkilerle atlattı. FDA kuralları gereği hastalar 15 yıl boyunca izlenecek. 2026’da daha geniş kapsamlı ikinci aşama (Faz II) denemelerin başlaması planlanıyor.
Gen tedavilerinde yarış hızlanıyor
Benzer bir tedavi üzerinde çalışan Verve Therapeutics, başka bir geni (PCSK9) hedef alıyor. İlaç devi Eli Lilly, bu yıl Verve’i 1 milyar dolarlık bir anlaşmayla satın aldı.
Uzmanlar, tek bir gen düzenleme uygulamasıyla kolesterolün kalıcı olarak düşürülebilmesinin, günlük hap veya iğne tedavilerinin yerini alabileceğini söylüyor.
Cleveland Clinic uzmanı Steven Nissen, “Burada yalnızca kolesterolü düşürmüyoruz. Tıbbın yönünü değiştiriyoruz. Gen düzenleme artık sadece nadir hastalıklar için değil, milyonlarca insanın hayatını etkileyen kalp hastalıkları için de umut veriyor" diyor.
Kaynak: Gazete Oksijen
